Ajankohtaista

Katsaus uusimpaan lääketietoon ja yhteistyöhön

Julkaisuaika: 
13.1.2016 23:30
Barcelonassa kokoontui marraskuussa 2015 eurooppalaisista CF-potilasjärjestöistä/-yhdistyksistä edustajia PTC Therapeuticsin kutsumana neuvonpitoon. Viiteryhmä oli nimetty otsikolla Cystic Fibrosis Patient Advocacy Group Advisory Board. Yhdistyksestämme paikalla oli Leena Virtanen.

PTC:stä kerrottiin, että he haluavat vahvaan yhteistyöhön potilaiden kanssa ja että voivat tukea näitä tiedon lisäämisessä CF:n diagnostiikasta, potilaan mielestä tärkeästä tiedosta, hyvien hoitokäytäntöjen jakamisesta ja uusimmista hoidoista. PTC:n omien edustajien lisäksi paikalla oli kaksi lastenlääkäriä, jotka ovat lääketutkimuksissa mukana, ja 14 eurooppalaisen CF-potilasjärjestön edustajat sekä CF Europen hollantilainen puheenjohtaja. CFE on Euroopan kansallisten CF-järjestöjen kattojärjestö. Lääkekehityksen, tutkimuksen ja potilaiden parhaan hoidon edistämisessä tämä olisi meille Suomessa tärkeä yhteistyötaho. Ruotsin CF-liiton (Riksförbundet for Cystisk Fibros) kanssa olemme nyt yhteydessä myös järjestötasolla. Seuraava pohjoismainen tapaaminen on Tukholmassa elokuussa.

Uusien lääkkeiden herättäessä oikeutetusti toiveita lääkärit ja potilasjärjestötkin alleviivaavat sitä, että kukin potilas saattaa reagoida omalla, erilaisella tavallaan. Vaikka olisikin olemassa jokin mutaation vikaa teknisesti osittain korjaava lääkeaine, jokaisen potilaan kohdalla on huomioitava, että tämä lääkeaine saattaa auttaa, mikäli ei ole muita vastakkaiseen suuntaan vaikuttavia tekijöitä. Kyseessä ei ole CF:n parantava hoito, vaan kemiallinen aine, joka vaikuttaa vähentävästi CF:n perusongelmaan eli solukalvon pinnan vialliseen tai puuttuvaan suolankuljetusaukkoon, CFTR-valkuaisaineeseen. Parhaimmillaan tällainen lääkeaine estää taudin etenemistä eli keuhkofunktiot eivät laske enää niin nopeasti, infektiot vähenevät ja potilas selviytyy mahdollisesti vähemmällä lääkityksellä. CF-mutaatiot jakautuvat 1-5 tai 1-6 luokkaan. Luokissa 1 ja 2 CFTR-valkuaisainetta ei synny tai se ei pääse solun pintaan korkiksi/aukoksi. PTC Therapeutics on kehittänyt joihinkin luokan 1 (Nonsense) CF-mutaatioihin vaikuttavaa lääkeainetta ataluren, kauppanimi Translarna. Kliiniset testit ovat käynnissä vielä vuoden 2016 loppupuolelle. Sivuvaikutuksia näkyy munuaisissa.

Muita mutaatiokohtaisesti vaikuttavia lääkeaineita ovat ivacaftor ja lumacaftor, joita on kauppanimeltään Kalydeco (ivacaftor) sekä Orkambi (sisältää vaikuttavat aineet lumacaftor ja ivacaftor). Näitä molempia valmistaa Vertex Pharmaceuticals. Kalydeco soveltuu potilaille, joilla on jokin mutaatioista G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R tai R117H. Orkambi puolestaan soveltuu potilaille, joilla on kaksi kopiota dF508-mutaatiota. Tämä on maailmalla yleisin CF-mutaatio ja vaikuttaa 70 % CF-potilaista. Molemmilla on sivuvaikutuksia ja tutkimuksissa Orkambilla on ollut heikompi teho kuin Kalydecolla.

Suomessa ei liene potilaskäytössä vielä yksikään näistä uusista lääkkeistä. Tamro olisi valmis tuomaan Kalydecoa Suomeen, mutta sillä ei ole korvattavuutta. Lääkekorvausneuvottelut ovat lähdössä käyntiin tänä vuonna ainakin Orkambin osalta. Yhdistyksemme on osaltaan vaikuttamassa näiden prosessien etenemiseen.

Mikäli huomaatte näissä tiedoissa virheitä tai epätarkkuuksia, toivottavasti huomautatte asiasta allekirjoittaneelle.

Suomen CF-yhdistyksen hallituksen puolesta

Leena Virtanen
puheenjohtaja

leena.virtanen(a)hengitysyhdistys.fi

Ryhmät: